SMA E SPINRAZA: RICHIESTE E STATO DELL'ARTE

Il C16NO formula ad AIfa e Biogen le proprie richieste per conoscere lo stato dell'arte per il trattamento con il farmaco Spinraza, e le condizioni di accesso al trattamento

Spett.le Agenzia Italiana del Farmaco 

Spett.le Biogen Italia  

Sono la Dott.ssa Francesca Cicirelli , una ragazza di 26 anni affetta da Sma II "di tipo debole", nonché Segretario del Comitato 16 Novembre, Associazione Nazionale che rappresenta tutte le persone con disabilità gravissima e il loro diritto ad una vita dignitosa. 

Tra le importanti conquiste del Comitato 16 Novembre ci sono la ricostituzione e il graduale aumento del Fondo nazionale per la Non Autosufficienza, che nel 2017 ha raggiunto il suo massimo storico di 500 milioni di euro, di cui 450 milioni strutturali. 

Risultato raggiunto attraverso 16 presidi in 8 anni, con malati in barella e in carrozzina, sotto il Ministero dell'Economia e delle Finanze a Roma.

La ns. Associazione chiede, con la presente, di avere l'elenco dei centri ospedalieri attualmente designati, sul territorio nazionale, per la somministrazione del farmaco Spinraza e le condizioni che consentono l'accesso al trattamento applicate dai centri ospedalieri. 

Chiediamo, altresì, se attualmente ci sono centri che hanno  già iniziato il trattamento in pazienti in età adulta. 

Le informazioni da noi raccolte non sono assolutamente rassicuranti, in quanto pare che nessun centro ospedaliero italiano abbia ancora iniziato la somministrazione del farmaco nei pazienti adulti ma solo i centri che già eseguivano il trattamento in regime EAP hanno provveduto al reclutamento e all'inizio della terapia in nuovi piccoli pazienti.

Quali dati verranno presentati all'Aifa, per il rinnovo del contratto della Biogen, dopo 12 mesi dalla determina AIFA del 25 settembre 2017, che autorizza l'azienda farmaceutica alla fornitura del farmaco a spese del Ssn!? 

E, soprattutto, quali dati verranno presentati se il trattamento ancora non ha visto il reclutamento ed il trattamento di ogni tipologia di pazienti!?

Il farmaco presenta degli aspetti, quali il prezzo, la carenza di dati clinici raccolti in fase di sperimentazione e la somministrazione di un unico dosaggio, che lasciano perplessi e per i quali sarebbe necessaria una maggiore trasparenza e chiarezza.

Ciò che preoccupa i pazienti affetti da Sma che da anni aspettano un'aiuto scientifico per fronteggiare la malattia, tuttavia, è l'indolenza percepita e accompagnata da un assordante silenzio caduto dopo annunci propagandistici che non hanno trovato riscontro nella realtà!

Restiamo in attesa di ricevere un riscontro a questa nostra in modo da poter rendere edotte tutte quelle famiglie che, come Associazione, ci preoccupiamo di seguire.

Distinti saluti.

Dott.ssa Francesca Cicirelli  

Segretario Nazionale del Comitato 16 Novembre Onlus  

E-mail: comitato16novembre@gmail